第5章 基因编辑技术在治疗罕见遗传病中的最新进展与挑战

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蛋白等。

（二）体内基因编辑的发展

通过病毒载体或纳米颗粒等将编辑工具递送到体内进行基因修复。

（三）联合治疗策略

与其他治疗方法（如细胞治疗、基因治疗）相结合，提高治疗效果。

四、面临的挑战

（一）脱靶效应

探讨脱靶编辑可能导致的潜在风险和应对策略。

（二）伦理问题

涉及人类生殖细胞编辑、基因编辑婴儿等伦理争议和规范。

（三）免疫反应

患者对基因编辑工具可能产生的免疫排斥反应及解决途径。

（四）长期安全性和有效性

基因编辑治疗后的长期随访和监测数据有限，存在不确定性。

（五）监管和法律问题

相关法规的制定和监管体系的完善，以保障技术的合理应用。

五、未来展望

（一）技术优化和创新

持续改进

CRISPR

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