第5章 基因编辑技术在治疗罕见遗传病中的最新进展与挑战

技术原理及在罕见遗传病治疗中的应用

（一）CRISPR

技术原理

介绍

CRISPRCas

系统的组成和工作机制，包括向导

RNA（gRNA）与

Cas

蛋白的作用方式。

（二）在镰状细胞贫血中的应用

阐述如何通过基因编辑修复导致镰状细胞贫血的基因突变，恢复正常血红蛋白的生成。

（三）在地中海贫血中的应用

分析针对地中海贫血相关基因的编辑策略和治疗效果。

（四）在其他罕见遗传病中的应用实例

列举其他如杜氏肌营养不良、血友病等罕见病的治疗研究进展。

三、CRISPR

技术治疗罕见遗传病的最新进展

（一）提高编辑效率和准确性

新的改良策略和技术手段，如优化

gRNA

设计、使用高保真

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