于是,团队开始研究其他新兴的基因编辑技术,如碱基编辑技术(Base
Editing)和引导编辑技术(Prime
Editing)。
这些新技术具有更高的精准度和更低的脱靶风险。在实验室中,研究人员进行了大量的对比实验,将不同基因编辑技术应用于相同的细胞样本中,观察它们对目标基因的编辑效果以及对细胞整体功能的影响。通过细致的实验研究,他们逐渐掌握了这些新技术的优势和适用范围,并开始尝试将其与CRISPR
Cas9技术相结合,开发出一种混合基因编辑技术。这种技术在保持CRISPR
Cas9高效编辑能力的同时,极大地提高了编辑的精准度,降低了脱靶效应的发生率。
(二)基因治疗的临床推广与普及
1.
扩大临床试验范围
为了让基因治疗技术能够惠及更多患者,万兽集团决定扩大临床试验的范围。他们与全球各地的医疗机构合作,在不同种族、不同地域的患者群体中开展临床试验。这不仅有助于验证基因治疗药物在更广泛人群中的有效性和安全性,也能够收集到更多样化的临床数据。
例如,在非洲地区,针对一些当地特有的遗传性疾病开展临床试验。由于非洲人群的基因多样性较为丰富,这些试验能够为基因治疗药物的适用性提供宝贵的信息。同时,集团还关注儿童患者群体,因为许多遗传性疾病在儿童时期就开始显现症状,而且儿童的基因编辑效果可能与成人有所不同。通过专门针对儿童患者的临床试验,集团希望能够为这一特殊群体开发出更适合的基因治疗方案。
2.
 
本章未完,请点击下一页继续阅读! 第2页 / 共6页