第一章 上帝的手术刀

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在他看来，微针是世界上最帅的东西。

因为那是上帝的手术刀。

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[1]RNP：核糖核蛋白复合物。是向导RNA和Cas蛋白的复合体，向导RNA可以找到要剪的基因片段的位置，Cas蛋白可以把DNA剪断。

[2]腺病毒：一种无外套膜的双链DNA病毒，有很高的基因包装能力，常作为基因编辑载体。

[3]CRISPR:成簇的规律间隔的短回文重复序列。将它配合上相关的核酸内切酶（简称Cas）就可以切割DNA。CRISPR-CAS技术与锌指核酸酶技术、“神话”核酸酶（TALEN）技术并称基因编辑三大“剪刀”。

[4]脱靶：CRISPR-CAS的识别序列通常是20个左右碱基对，相对于生物的DNA很短，这种短碱基片段在DNA长链中随处可见。所以用它剪切DNA的时候，可能也同时剪掉了非靶标位点，造成各种乱七八糟的突变，导致细胞死亡。

其次，CRISPR-CAS对错误的容忍度比较高，即便某一段碱基片段与靶标片段不完全一致，也能发挥剪切作用，造成脱靶。总之，只要是剪错了地方，就叫做脱靶。

再者，CAS发挥作用时，需要靶标基因的上游存在一个特定的短的碱基序列，称之为PAM序列（对于最广泛使用的CRISPR-CAS9，一般为NGG，其中N为任意一种碱基）。如果实际操作中靶标基因片段上游到处都没有PAM序列，则CRISPR-CAS系统无法发挥剪切作用。这种情况也可以叫做脱靶。

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